лейкемия

Постов: 4 Рейтинг: 7808
2373

Началась новая эра в лечении рака: официально признано, что редактирование генов человека может успешно побеждать болезнь на поздних стадиях

Развернуть
Началась новая эра в лечении рака: официально признано, что редактирование генов человека может успешно побеждать болезнь на поздних стадиях
Разработки генной терапии против рака велись уже давно
Фото: GLOBAL LOOK PRESS
Впервые в мире зарегистрирована генная терапия для спасения пациентов с самой распространенной разновидностью рака крови [комментарий эксперта]


Новая эра в борьбе против рака началась с регистрации революционного метода лечения, разработанного исследователями известной швейцарской фармкомпании. Речь идет о генной терапии: в ДНК иммунных клеток пациента (Т-клеток) с помощью обезвреженного ретровируса встраивают специальный ген. После этого Т-клетки приобретают суперсилу: начинают активно атаковать опухолевые клетки, которым прежде удавалось скрываться от иммунитета. Клинические испытания показали, что такой метод позволяет спасать на поздних стадиях болезни детей и молодых взрослых (до 25 лет), страдающих одной из самых распространенных разновидностей рака крови в этой возрастной группе — острым лимфобластным лейкозом (в народе такой диагноз часто называют лейкемией).

Разработки генной терапии против рака велись уже давно разными группами исследователей во всем мире, но именно швейцарским фармакологам удалось усовершенствовать метод так, чтобы риск опасных побочных эффектов не превышал пользу от лечебной силы препарата.


- До сих пор одним из самых перспективных направлений борьбы против онкологических заболеваний считалась иммунотерапия, при которой иммунные клетки пациентов с помощью специальных препаратов обучают находить и/или уничтожать опухолевые клетки, - рассказал «КП» исследователь, эксперт по фармразработкам, вице-президент Фонда «Наука за продление жизни» Юрий Дейгин. - Генная терапия против рака — еще более совершенное оружие: она действует одним ударом, то есть достаточно лишь один раз ввести необходимый ген в ДНК иммунных клеток больного. Правда, столь мощная по силе и в то же время ювелирная по точности терапия, фактически создаваемая каждый раз для каждого конкретного пациента, и стоит соответствующим образом: на сегодня объявлено, что она будет обходиться порядка 500 тысяч долларов.


Что касается побочных эффектов, то самым опасным может быть фатальный цитокиновый шторм — когда против генетически модифицированных клеток начинает бунтовать вся остальная иммунная система организма. Это чревато летальным исходом. Но при раннем обнаружении признаков такого сбоя — а за пациентами, естественно, ведется очень пристальное наблюдение — есть все шансы предотвратить опасные последствия с помощью иммуносупрессоров. Если же говорить о риске развития новой опухоли из-за введения в ДНК новых генов, то это крайне маловероятно, считает наш эксперт — поскольку генная модификация затрагивает только иммунные Т-клетки.


ПЕРСПЕКТИВЫ

От лечения рака — к возвращению молодости

Предполагается, что генная терапия, благодаря которой удалось справиться с острым лимфобластным лейкозом, может стать спасительной и при других видах онкологических заболеваний.

- Перспективы использования такого мощного метода — генной терапии — огромны, - говорит вице-президент Фонда «Наука за продление жизни» Юрий Дейгин. - На горизонте уже разработки такого рода для излечивания от гемофилии и других тяжелейших наследственных заболеваний - болезни Гентингтона, дистрофии Дюшенна. Но еще более ценно, что по мнению ведущих мировых ученых можно разработать действительно надежную и безопасную генную терапию для замедления старения и омоложения человека. В частности, большие надежды сейчас возлагаются на модификацию клеток человека с помощью так называемых факторов Яманаки (они позволяют радикально омолаживать клетки. - Авт.).


Анна Добрюха


Источник:

https://www.spb.kp.ru/daily/26724/3751075/
1211

Простая и дешевая терапия ГМ-клетками вылечила от лейкемии первых двух детей

Развернуть
Простая и дешевая терапия ГМ-клетками вылечила от лейкемии первых двух детей
Лондонские врачи сообщили, что впервые излечили двух детей от лейкемии с помощью более простой и дешевой разновидности терапии генетически измененными иммунными клетками, которые были взяты от универсального донора.

Эксперимент, который состоялся в лондонской больнице Грэйт Ормонд Стрит при участии ученых Лондонского университетского колледжа, поднял вопрос о возможности новейшей клеточной терапии при использовании доступных универсальных клеток, которые можно ввести в вены пациента без предварительной подготовки.

«Пациент может получить лечение немедленно, а не ждать, пока у него возьмут клетки и изготовят их», — говорит Джулианна Смит, вице-президент Cellectis. Кровь берется у донора и превращается в сотни доз, которые можно хранить замороженными, говорит она. Стоимость производства одной дозы компания оценивает примерно в $4000, тогда как в случае изменения собственных клеток цена достигает $50 000.

Как сообщает издание Science Translational Medicine, больные лейкемией младенцы 11 и 16 месяцев, прошли предварительный курс лечения, не увенчавшийся успехом. Обоим были введены модифицированные Т-клетки, известные как CAR-T. Они могут быть весьма эффективный в лечении острой лимфатической лейкемии. К сожалению, обычно эти клетки приходится делать для каждого пациента отдельно, что не всегда возможно, особенно в том случае, когда здоровых Т-клеток не достаточно.

Доктор Васим Квазим и его коллеги показали, что есть и другой способ: использовав генную модификацию, ученые создали функциональные клетки CAR-T, которые могут избегать внимания иммунной системы пациента. В результате эксперимента молекулярная ремиссия была достигнута в течение 28 дней в случае обоих детей, на основании чего ученые сделали вывод о терапевтическом потенциале этой технологии генетической инженерии.

Лечение с помощью Т-клеток — новое слово в медицине и еще не доступно на рынке. Лондонские ученые продали права на терапию биотехнологической компании Cellectis, а фармакологическими разработками занимаются Servier и Pfizer.
2869

Генная инженерия впервые спасла человека от лейкемии

Развернуть
http://lenta.ru/news/2015/11/06/leylaleukemia/
Генная инженерия впервые спасла человека от лейкемии
1355

Я не хочу ещё раз видеть отцовских слёз

Развернуть
Небольшое предисловие. В позапрошлом году у меня выявили лейкемию(ещё называют острый лимфобластный лейкоз) или проще говоря рак крови. Отделение гематологии у нас всего одно на весь Сургутский район и, разумеется, находится в Сургуте. Я же в свою очередь живу в 100км оттуда, в городе Лянтор.

В конце октября 2013 года мне позвонил участковый врач и сказал, что нужна срочная госпитализация в гематологию, так лейкоциты в крови превышают допустимые нормы в десятки раз. Пришлось вернуть отца из Сургута, чтобы он меня отвез туда. Когда мы приехали он остался ждать внизу, а я и мама поднялись в отделение.

Я никогда не видел отцовских слез. Он очень сильный человек, я в него таким же пошел. Я не думал, что найдется что-то, что смогло бы заставить его прослезиться. Когда выяснилось что у меня рак, мать рыдала, он продолжал ждал в машине. Она позвонила ему и попросила занести мои вещи. Я на такую новость отреагировал почему-то спокойно. Ни слез, ни шока, ничего... Когда поднялся в отделение он, мама ему сказала что со мной. Он не заплакал, нет. Но я увидел как он пошатнулся, едва не выронил сумку и на его глазах появились слезы которые он с трудом сдержал. Но вот этот момент, просто его глаза, стоят у меня перед глазами до сих пор. Я не мог уснуть долго от этого и осознания того, что со мной стало. Тогда я понял, что я не могу допустить, чтобы этот человек ещё раз стал таким и твердо решил что бороться буду с помощью него и для него.

Он заменил мне всех друзей, он приехал с Лянтора ночью, когда у меня была температура 40 он просто не мог быть дома, когда я тут на волоске возможно. Да, его ночью не пустили в отделениие, но он досидел до открытия больницы и поднялся ко мне просто чтобы убедиться, что все не так плохо, как он себе надумал. Он пробыл со мной весь тот день, пока не закрыли больницу. Он уехал домой. Тогда я осознал, что не могу его не любить, как бы строг он не был. И самое главное что я понял - это то, что я не хочу ещё раз видеть отцовских слез...

P.S. Извиняюсь за возможные ошибки, я просто хотел излить, то что давно лежит в душе. Спасибо за то что уделили несколько минут своего драгоценного времени мне