Исследователи из компании Spark Therapeutics совместно с Pfizer опубликовали успешные результаты первой фазы клинических испытаний генной терапии гемофилии B. После однократного введения препарата, содержащего ген фактора свертывания крови IX, десяти пациентам, у них прекратились кровоизлияния и заместительная терапия им больше не нужна.

http://short.nplus1.ru/khBASkdfjBg
Генная терапия гемофилии B успешно вылечила уже десять пациентов